作为南海24个科创平台之一,华南遗传工程小鼠资源共享平台拥有超过2万种自主知识产权的商品化小鼠模型,小鼠年产量高达50万只,提供模型定制、定制繁育、功能药效分析等一站式服务,竭尽所能提供了市场需求。该平台自创立以来,已成功建立了基因工程小鼠模型构建平台,为生命科学研究提供了全新的工具选择和路径方向可能,并寄望能够为人们带来更多的技术进步和生命科学研究的突破。
党的二十大报告指出,必须坚持在发展中保障和改善民生,推进健康中国建设,把保障人民健康放在优先发展的战略位置。面对人民日益增长的医疗需求,科技创新变得尤为重要。而在生物医药领域的科研工作中,小鼠作为用量最大,应用最广泛的哺乳类实验动物,对药品研制、多项生物医学领域研究实验具有十分重要的作用。华南遗传工程小鼠资源共享平台就是为此而生。
华南遗传工程小鼠资源共享平台。
依托国家级资源库及技术资源
成为华南地区重要科创平台
临床研究和实验室研究是医学科学研究的两个基本途径,也是漫长而又充满不确定性的过程,替人类“以身试药”的小鼠是其中的关键要素,在药效评价、药物毒性以及药物动力学等方面发挥重要作用。小鼠作为实验动物的历史可以追溯到19世纪末期,其培育方法经过百年探索已经形成固定流程,逐渐“标准化”, 并且被广泛用于基础研究和药物研发等领域。
2018年,南京大学教授、国家遗传工程小鼠资源库主任、江苏集萃药康公司创始人高翔在佛山南海注册成立广东药康生物科技有限公司(以下简称“广东药康”),并与南海共建SPF级实验动物繁育设施——华南遗传工程小鼠资源共享平台(以下简称“华南小鼠平台”),于2020年正式建成启动,项目首期面积3200平方米,开启了“佛山小鼠”的培育之路。
“华南小鼠平台拥有完整的基因编辑小鼠模型构建、小鼠繁育与种质保存、新药筛选及药效评价服务体系,这是平台发展的重要基石。”华南小鼠平台负责人介绍,华南小鼠平台参与江苏集萃药康公司“斑点鼠计划”,开展小鼠全基因组基因敲除资源库建设计划,目前该基因库已经完成了超2万种小鼠基因的逐个敲除,成功建立起全国最大的基因敲除鼠品系库。
科研人员在工作当中。
此外,集萃药康突破传统的不同近交系构建的方式,通过体外受精技术以及子代的多次回交和基因鉴定筛选,建立了以C57BL/6JGpt为受体的野生来源1号染色体置换系小鼠,很好地模拟了人类代谢、神经等异常特征,并命名为野化鼠。
目前,华南小鼠平台积极与有关单位科研团队共同合作,利用遗传背景多样性野化小鼠模型筛选开发可分别用于多种病毒研究的感染模型,解决感染性疾病临床前研究普遍缺少合适小鼠模型的痛点,服务于“平”时阶段(攻克已有病毒难题)的药物研究和“战”时阶段(新型传染病爆发)的治疗手段紧急开发。
依托强大的国家级资源库及集萃药康科研实力,华南小鼠平台积极引进生物医药领域人才,目前已建立近150人科研团队,其中包括5名博士和11名硕士,本科学历以上员工占总人数比重近50%。同时,平台也掌握了小鼠模型相关领域基因编辑、干细胞改造、辅助生殖操作、表型验证、免疫系统人源化、靶点人源化及药效筛选、动物生产控制及无菌净化等关键技术,获得ISO9001认证及多项科技创新专利及奖项,是南海区24个科创平台之一,科技辐射范围至广东省。
走入华南小鼠平台,可以看到一面巨大的监控屏幕,当中实时监控着小鼠养殖房、采样室、分子实验室等多个实验室画面,当中科研人员“全副武装”,严格遵守各实验室的指标要求开展科研工作。此外,还可以看到每个房间内的室温、压强等准确数据。
小鼠的生活环境直接关系到小鼠养殖的质量,因此华南小鼠平台有着非常严格的饲养环境要求。“即便是国家规定的可以包容的病原菌,在各实验室里也是不允许存在的。”平台负责人表示,华南小鼠平台从建设之初,就建立起了一整套数智化养殖监测系统,从自动化培育器清洗消毒线,到数字化智能监测系统,都是为了确保小鼠培育质量能够满足科研需求、客户要求。
数字化智能监测系统。
平台负责人还介绍,每只小鼠从出生起都会获得专属“身份证”,客户可以凭借编号查看小鼠的培育过程、基因数据、经手培育的科研人员等详细信息,实现全方位、深层次溯源,确保小鼠质量“看得见”。
目前,华南小鼠平台的主要客户分布在广州、深圳,佛山、中山的客户也在逐渐增加。如何保证活体小鼠在运输过程中的存活质量,也是华南小鼠平台需要解决的问题之一。“华南小鼠平台正在利用南海乃至湾区优越的运输网络,构建起属于自己的运输队伍。”平台负责人坦言,尽管平台在购置车 辆、改装车辆恒温空调系统、人力方面成本极高,但在保持活体小鼠质量方面效果优异。
就在2023年3月,华南小鼠平台通过了国际AAALAC认可,是佛山唯一获得该项资质认可的单位。该项认定由国际实验动物评估和认可协会颁发,是实验动物质量、福利和生物安全的象征,也是国际前沿生物医学研究的质量标志,已成为参与国际交流、科研合作和竞争的重要基础条件。这表明华南小鼠平台在实验动物的使用与管理领域处于国际领先地位。
从成立至今,华南小鼠平台发展虽然只有近三年时间,但秉承“创新模型,无限可能”的科技创新理念和对小鼠等实验动物质量的高度重视,平台已然走上科技创新发展快车道。2022年华南小鼠平台销售收入超6000万元,小鼠年销量超30万只。
前不久,南海区召开2023年科创平台工作座谈会,华南小鼠平台作为南海区24个科创平台之一,受邀参与。“华南小鼠平台的名字中就带有资源共享的字眼,除了自身科研发展,势必要承担更多社会乃至国家的责任。”华南小鼠平台负责人表示,自创立之初以来,华南小鼠平台便积极开展技术、服务、人才等多维度、多层次的资源共享交流合作。
在技术共享方面,华南小鼠平台积极寻求与领域内企业及科研单位进行深度合作,以平台掌握的小鼠资源及科研技术共同开展科技攻关。此外,面对非营利性质的科研单位、科学家及学生小鼠实验需求,华南小鼠平台也能免费提供小鼠资源,共同推进科研工作开展。
在服务共享方面,华南小鼠平台依托国家遗传工程小鼠资源库超20年实验动物设施管理经验,能够帮助企业及平台进行高标准动物房等设施托管或设施建设服务。
在人才共享方面,一方面华南小鼠平台积极以领先的动物设施管理体系与各大高校专业相结合,为生物医药企业和平台培养高端的动物房管理和科学技术人才,于2021年获批广东省研究生联合培养示范点;另一方面,华南小鼠平台也积极将人才输送到企业之中,为南海生物医药产业提供“新鲜血液”。
华南遗传工程小鼠产业化平台二期大楼。
目前,华南遗传工程小鼠产业化平台二期工程在内的广东药康生命科学研发生产基地项目已进入验收阶段,将于2023年中下旬投产。项目总面积超40亩,建成后将提供超10000平方米科研办公大楼,24000平方米SPF级实验动物设施,设计笼位300000笼,疾病模型小鼠最大年产量可达300万只。
这个集模型开发、饲养繁育、新药研发服务的一体化实验动物综合基地,是华南小鼠平台新的发展阶段及愿景。
“华南小鼠平台在南海区属于新成员,过去近三年来我们一直着力于自身科研实力的提升发展,对于平台功能的拓展、企业孵化及资源集聚关注较少。”平台负责人表示,该新基地是华南小鼠平台迈出的全新一步,平台将以模式动物资源为核心吸引广东重要科研平台、新药研发领域上下游企业入驻南海,围绕小鼠等科研资源形成集聚效应,进一步完善南海新药研发的生态环境,提高南海的生物医药科研水平。
华南小鼠负责人还表示,平台将以新基地建成为契机,大力开展科普教育活动,提高该生物医药细分领域影响力,培养更多领域内科技人才;也将积极承接、主办更多生物医药领域内论坛等大型活动,推动形成南海生物医药产业新的发展增长点。
“华南小鼠平台发展至今,目标已转变为推动南海生物医药产业高质量发展。平台不仅要成为南海重要科创平台,也要建设成为国际一流生物资源共享平台。”平台负责人说。
接下来,南海区科技局也将围绕“南海科创二十条”、《佛山市南海区科技创新平台绩效评价服务管理办法》等多项政策,全力支持华南小鼠平台建设发展,推动科创平台与本地企业对接,全力构建科技成果转化应用体系,助力南海实现高质量发展。